ژن درمانی در گذشته به عنوان “درمان آینده” شناخته می‌شد، اما امروزه ژن درمانی به یک واقعیت درمانی تبدیل شده است که فرصت‌های جدیدی را برای درمان و مهمتر از همه نجات جان بسیاری از بیماران فراهم کرده است. این روش درمانی علاوه بر بیماری‌های ژنتیکی، می‌تواند برای بیماری‌های شایع‌تر نیز مفید باشد. در ادامه به بررسی این موضوع می‌پردازیم که ژن درمانی چیست، چگونه می‌تواند به یک دارو تبدیل شود و چه بیماری‌هایی را می‌توان با آن درمان کرد.
برای درخواست هرگونه مشاوره، انجام آزمایش ژنتیک و ثبت درخواست تلفنی نمونه‌گیری (در آزمایشگاه، منزل، محل کار)
با تلفن 1650 برای استان تهران و تلفن 88709970-021 برای دیگر استان‌ها
با آزمایشگاه پاتوبیولوژی و ژنتیک پزشکی تهران لب تماس بگیرید.
ژن درمانی چیست؟
ژن درمانی (Gene therapy) یک روش درمانی نوآورانه در پزشکی مدرن است که عمدتاً برای درمان بیماری‌های ژنتیکی که ناشی از نقص در یک ژن خاص و در نتیجه عدم تولید پروتئین ضروری برای عملکرد یک اندام است استفاده می‌شود. در ژن درمانی، از “ماده ژنتیکی” به عنوان یک داروی واقعی استفاده می‌شود.
چگونه ماده ژنتیکی به بیمار منتقل می‌شود؟
برای انتقال ماده ژنتیکی، DNA سالم با استفاده از ناقل‌های ویروسی به سلول‌های بیمار منتقل می‌شود. این ناقل‌ها ویروس‌هایی هستند که به گونه‌ای اصلاح شده‌اند که بی‌ضرر باشند و در عین حال قادر به میزبانی و انتقال دی‌ان‌ای مورد نظر به سلول هدف باشند. این امر با استفاده از تکنیک DNA نوترکیب امکان‌پذیر است که به ساخت DNA حاوی توالی‌های ژنی مورد نظر اجازه می‌دهد ژن درمانی امکان‌پذیر شود.
آیا همه ناقل‌های ویروسی یکسان هستند؟
نوع ویروس بسته به اندام هدف متفاوت است. به عنوان مثال از “رتروویروس‌ها” استفاده می‌شود که DNA خود از جمله ژن سالم را به DNA سلول انسانی منتقل می‌کنند، یا “آدنوویروس‌ها” که DNA خود را به هسته سلول می‌رسانند بدون اینکه آن را با DNA انسان ترکیب کنند. “ناقل‌های ویروسی آدنو-آسوشیت (AAV)” ویروس‌های دیگری هستند که به طور گسترده استفاده می‌شوند و در حال حاضر در آزمایشات بالینی برای “موکوپلی‌ساکاریدوز” مورد بررسی قرار می‌گیرند.
چه بیماری‌هایی را می‌توان با ژن درمانی درمان کرد؟
امروزه ژن درمانی عمدتاً بر روی کمبودهای ایمنی اولیه، بیماری‌های نورودژنراتیو (از جمله پارکینسون، هانتینگتون و آلزایمر)، بیماری‌های متابولیک، تومورهای مختلف، بیماری‌های خودایمنی و بیماری‌های سیستم عصبی عضلانی تمرکز دارد.
تولید یک داروی ژنی فرآیندی پیچیده است
ژن درمانی فرآیندی بسیار پیچیده و زمان‌بری است زیرا شامل شناسایی نقص ژنی، انجام آزمایشات مهندسی ژنتیک برای تولید ژن سالم، تأیید در آزمایشگاه و در مدل‌های حیوانی و در نهایت آزمایشات بالینی کنترل‌شده در بیماران است.
آیا می‌توان از ژن درمانی برای درمان بیماری‌های نادر استفاده کرد؟
بله قطعاً موارد زیادی در این خصوص وجود دارد. اولین بیماری نادر که با ژن درمانی مبتنی بر سلول‌های بنیادی درمان شد،”ADA-SCID” (کمبود ایمنی ترکیبی ناشی از کمبود آدنوزین دآمیناز) بود. این دارو “Strimvelis” نام دارد و با یک بار تجویز، می‌تواند سلول‌های بنیادی مغز استخوان بیمار را با معرفی نسخه صحیح و عملکردی از “ژن آسیب‌دیده” اصلاح کند.
آیا ژن درمانی خطرات دارد؟
مانند همه درمان‌ها، ژن درمانی نیز می‌تواند خطراتی هم داشته باشد. در واقع ممکن است سیستم ایمنی ذره ویروسی معرفی شده را به عنوان موردی بیگانه تشخیص دهد که در نتیجه بی‌اثر بودن ژن درمانی را به دنبال دارد. همچنین ممکن است “ناقل ویروسی” و در نتیجه ژنی که حمل می‌کند، به سلول اشتباه یا در موقعیت اشتباه وارد شود. به همین دلیل تحقیقات بر روی توسعه انواع جدید ویروس ایمن‌تر و کارآمدتر و همچنین سیستم‌های جدید انتقال ژن نانو ذره‌ای غیر ویروسی متمرکز است.
نحوه عملکرد و انواع ژن درمانی
در اختیار داشتن درمان‌هایی که به طور خاص ژن‌ها را هدف‌گیری می‌کنند، به ابزاری اساسی در پزشکی امروز تبدیل شده است. اکنون که در مورد DNA و ژن‌ها اطلاعات بیشتری داریم، می‌توانیم نحوه عملکرد درمان‌های ژنی را عمیق‌تر بررسی کنیم. در واقع باید گفت ژن درمانی یک “داروی بیولوژیک” است که حاوی اسید نوکلئیک نوترکیب مولکول‌های DNA که در آزمایشگاه به طور خاص مهندسی شده‌اند که به انسان‌ها برای تنظیم، ترمیم، جایگزینی، اضافه یا حذف یک قسمت خاص از ژن که باعث بیماری شده است، تجویز می‌شود.
هر ژن درمانی شامل مواد ژنتیکی خاص است و از طریق یک ناقل که معمولاً بخشی از یک ویروس اصلاح‌شده و بی‌ضرر است و می‌تواند DNA را به سلول‌های انسانی وارد کند تجویز می‌شود.
دو روش برای تجویز ژن درمانی وجود دارد که در ادامه معرفی می‌کنیم:
- درمان داخل بدن: در این روش ژن به طور مستقیم به بدن بیمار و از طریق تزریق منتقل می‌شود.
- درمان خارج از بدن: در این روش سلول‌های هدف بیمار برداشته شده، در آزمایشگاه اصلاح شده و سپس به بیمار بازگردانده می‌شوند. این نوع ژن درمانی در زمینه‌های انکولوژی و خون‌شناسی بسیار رایج است.
در میان انواع درمان‌های موجود، “ژن درمانی جایگزین” یک نسخه عملکردی از ژن‌های آسیب‌دیده را ارائه می‌دهد، دسترسی به ژنی که می‌تواند بیماری را اصلاح کند را افزایش می‌دهد یا تولید یک ژن آسیب‌دیده را سرکوب می‌کند. ژن درمانی برای درمان سرطان عمدتاً به دنبال کشتن سلول‌های سرطانی یا سرکوب رشد آنها است و در نهایت فناوری‌های نوظهور ویرایش ژن می‌توانند مستقیماً خطاهای ژنتیکی را در داخل ژنوم انسان ترمیم کنند.
اولین موفقیت‌های ژن درمانی و آینده آن
در 14 سپتامبر 1990، اولین روش ژن درمانی بر روی دختری چهار ساله که با نقص ایمنی ژنتیکی شدید متولد شده بود در ایالات متحده تأیید و انجام شد. ده سال بعد، 300 مطالعه بالینی ژن درمانی بر روی بیش از 3000 نفر انجام شد و موفقیت‌های ژن درمانی همچنان افزایش یافت. تا جولای 2022، در مجموع 12 ژن درمانی تأیید شده و در حال فروش در جهان وجود داشته است. این درمان‌ها شامل درمان‌هایی برای “بیماری‌های نادر، نقص ایمنی و سرطان خون” است.
دامنه کاربرد ژن درمانی قرار است گسترش یابد؛ یک مطالعه در سال 2017 پیش‌بینی کرد که تا پایان سال 2023 حدود 40 ژن درمانی تأیید خواهد شد که 45 درصد آنها درمان‌های ضد سرطانی، 34 درصد درمان بیماری‌های نادر، 17 درصد درمان بیماری‌های شایع و 4 درصد درمان بیماری‌های بسیار نادر خواهند بود.
بزرگترین پیشرفت‌ها در زمینه ژنتیک و مشاوره ژنتیک در جهت درمان بیماری‌هایی که ناشی از جهش در یک ژن واحد هستند (اغلب بیماری‌های نادر یا فوق‌نادر) یا تومورهایی که به درمان‌های معمولی به خوبی پاسخ نمی‌دهند مانند ملانوم متاستاتیک، گلیوبلاستوما، سرطان پانکراس و کارسینوم هپاتوسلولاری حاصل شده است.
مطالعه بیشتر: استقبال شرکت Siren Biotechnology از ژن درمانی و تومورشناسی جهانی
برای درخواست هرگونه مشاوره، انجام آزمایش و ثبت درخواست تلفنی نمونه‌گیری (در آزمایشگاه، منزل، محل کار)
با تلفن 1650 برای استان تهران و تلفن 88709970-021 برای دیگر استان‌ها
با آزمایشگاه پاتوبیولوژی و ژنتیک پزشکی تهران لب تماس بگیرید.
آنچه در مقاله ژن درمانی چیست آموختیم
شاید این موضوع مانند داستان‌های علمی تخیلی به نظر برسد اما واقعیت دارد. در حال حاضر، زمانی که صحبت از درمان‌های موجود برای بیماری‌هایی می‌شود که تا چند سال پیش هیچ درمانی برای آنها وجود نداشت، بیشتر و بیشتر شاهد نام “ژن درمانی” هستیم. ژن درمانی یک درمان پیشرفته (یعنی از جمله درمان‌هایی که بر اساس استفاده از ژن‌ها، بافت‌ها یا سلول‌ها است) می‌باشد که شامل “انتقال مواد ژنتیکی به سلول‌های انسانی” برای اهداف درمانی، تشخیصی یا پیشگیری از بیماری‌های متعدد می‌شود.
اگرچه ژن درمانی در ابتدا برای درمان بیماری‌های ژنتیکی ارثی ایجاد شد اما در حال حاضر بخش زیادی از اهداف این درمان‌ها برای انواع مختلف سرطان در مراحل پیشرفته، بیماری‌های خونی، زوال عقل، بیماری‌های قلبی عروقی و بیماری‌های نادر می‌شود.
- منابع:
https://www.mayoclinic.org/tests-procedures/gene-therapy/about/pac-20384619
